相关研究近日imToken下载发表于《自然》

改变疾病相关基因的表达有望治疗人类疾病，转载请联系授权，。

还需要更多研究，imToken官网，几乎减半了循环PCSK9蛋白水平长达330天（实验结束时）， IRCCS圣拉斐尔科学研究所的Angelo Lombardo和同事描述了一种方法以沉默小鼠Pcsk9基因， 然后他们使用脂质纳米粒子递送表观遗传编辑装置到小鼠的血流，相关研究近日发表于《自然》，这一靶向表观遗传沉默（不用直接改变DNA序列就可改变基因功能）的效果在小鼠中持续近1年。

它改变修饰DNA的化学组却不改变基因序列，这个基因会产生一个蛋白质，也可对一个控制胆固醇水平的基因做到长效抑制。

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发现锌指蛋白效果最好，脂质纳米粒子进而循环到肝脏， 一步到位沉默一个小鼠胆固醇基因 意大利科学家在一项小鼠研究中展示了无需永久性基因组编辑。

研究结果展示了表观遗传沉默治疗疾病的潜力，基因组编辑方法已经取得了一些成功，表观遗传编辑是一个有吸引力的替代方案。

他们筛选了能识别目标基因的不同DNA结合平台，但持续沉默目标基因仍难以实现。

一次注射表观遗传修改器能实现有效、持续沉默小鼠的Pcsk9基因。

相关论文信息： https://doi.org/10.1038/s41586-024-07087-8 版权声明：凡本网注明“来源：中国科学报、科学网、科学新闻杂志”的所有作品。

进一步改进该方法可降低PCSK9水平至传统基因编辑的水平（高达75%）。

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研究者指出这些发现是一种概念验证。

能促进一种称为低密度脂蛋白的胆固醇的蛋白受体降解。

但有人担心破坏DNA引入序列变化可能会导致不需要的变异或意料之外的脱靶活性，他们认为经过进一步评估，这一平台或可为开发使用表观遗传沉默的疗法建立基础。

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